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今天我们来关注有着“天价药”之称的诺西那生钠。去年11月，“天价药”诺西那生钠在纳入医保后，每支价格从70万元降到了3.3万元，为许多身患“SMA”脊髓性肌肉萎缩症患者带来了希望。在新乡，出生后就没有“迈开”过腿的六岁半小女孩芮芮，也通过这次医保政策红利，看到了未来的“曙光”。

这个小女孩叫芮芮，今年6岁半，爱说爱笑，可爱得像个天使，但她刚一出生就折了“翅膀”。芮芮父亲李先生说，该学走路的时候，发现腿软，开始以为是缺钙，后来确诊是这个病（脊髓性肌萎缩）。

芮芮患上的是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，发病率为6000分之一到10000分之一之间，目前全国约有三万多名脊髓型性肌肉萎缩症患者。脊髓性肌肉萎缩症的特征是脊髓前角运动神经退化，导致严重肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失，也就是通常所说的无法下地行走，在两岁以上儿童致死性遗传病中位列首位。

随着时间推移，芮芮情况越来越严重，从最初还能下地挪两步，到后来能勉强扶着凳子站站，再到最后甚至连抬一下腿都变成了奢望。比起孩子身体上的变化，更让芮芮爸爸担心的还是芮芮的并发症。

李先生说：“感冒发烧，一弄就是肺炎，最少一住就是半月。最危险是去年，去年夏天，也是肺炎，在这住了三天，直接转到（儿童）重症监护室，病危通知下了两三次。”

自从芮芮得了这个病，全家人就一直四处奔走，但收效甚微。2019年，也就是芮芮四岁时，一种名为诺西那生钠的注射液进入中国，这是一种专门治疗脊髓型性肌肉萎缩症的特效药；本该满心欢喜的芮芮爸爸，却由于药品的高昂价格，不得不望而却步。一支70万，即使打了八折还需要50多万，照这个数字计算，即使不算第一年的费用，每年芮芮光是打针就要花去至少150万。更让人无奈的是，它还是“孤儿药”。

新乡医学院儿科学院院长李树军说，能够针对罕见病用的药，我们有时候叫它为“孤儿药”。诺西那生纳它这个药物是“孤儿药”，没有其他的药物可以替代，对于“SMA”这类病人是基因的缺陷，它是某一个缺陷蛋白的造成，造成人的运动功能障碍，要改善运动功能障碍，你靠基因其他药物来替代是替代不了的。

一边是越来越恶化的病情，一边是用不起的天价治疗药，芮芮的未来像是被一片扯不开的乌云紧紧笼罩着。然而，乌云总有被阳光刺破的那一天。“曙光”出现在2021年底，在经过多轮“灵魂砍价”后，“天价药”诺西那生钠终于愿意做出让步：2021年12月初，在国家公布的新版医保目录中，诺西那生纳以3.3万元每支的价格位列其中，新目录公布的那一天，被全国近三万脊髓性肌肉萎缩症患者称为“重生日”。

很快，这份幸运也降到了芮芮身上。2022年的2月23日，这是芮芮全家一生都难忘的日子，在这一天，六岁的小芮芮第一次成功注射了诺西那生纳注射液，而这也是豫北地区注射成功的第一针诺西那生纳。从注射开始，到注射成功，总共用了不到三分钟。而这三分钟，芮芮全家盼了整整四年。

记者了解到，为了打好豫北“第一针”，也为了让药物在芮芮体内达到最佳效果，新医一附院成立了包括穿刺、PICU、超声定位等多种技术力量在内的多学科专家会诊团队，实现整个手术过程的无缝衔接。

另一方面，记者还了解到，除了原“天价药”诺西那生纳外，2021年新版医保目录中还新增了74个品种的药品，涉及临床21个组别，其中包括肿瘤用药、罕见病用药、新冠肺炎治疗用药等特效药品。目前，国家、省共有集采药品20个批次，600多个品种；医用耗材22个批次，60多个品种；下一步，新乡将积极做好国家省药品和医用耗材集采落地工作，让惠民政策落到实处，进一步提升参保群众的幸福感、获得感、安全感。